Po 20 metų pertraukos – naujos gydymo galimybės sergantiems hemofilija A | KaunoDiena.lt

PO 20 METŲ PERTRAUKOS – NAUJOS GYDYMO GALIMYBĖS SERGANTIEMS HEMOFILIJA A

  • 0

Europos Komisija registravo vaistinį preparatą emicizumabą, skirtą įprastinei kraujavimo epizodų profilaktikai pacientams, kurie serga hemofilija A ir kuriems nustatyta VIII faktoriaus inhibitorių.

Kaip rašoma pranešime spaudai, vaisto registracijos leidimo prašymas buvo peržiūrimas pagreitinta tvarka – tokia tvarka taikoma tiems vaistams, kurie, Europos vaistų agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komiteto nuomone, yra inovatyvūs ir labai svarbūs visuomenės sveikatai. Lietuvos pacientams gydymas emicizumabu taps prieinamas tuomet, kai vaistas bus įtrauktas į kompensuojamųjų vaistų sąrašą.

„Didelei daliai hemofilija A sergančių pacientų atsiranda inhibitorių, kurie labai pablogina kraujavimo gydymo ir profilaktikos rezultatus ir tuo pačiu gyvenimo kokybę, – teigė Airijos hemofilijos draugijos vykdantysis direktorius ir Europos hemofilijos konsorciumo prezidentas Brian O’Mahony. – Praėjo daugiau kaip dvidešimt metų nuo paskutinio patvirtinto vaisto hemofilijai A su inhibitoriais gydyti, todėl buvo didžiulis poreikis naujo vaisto, kuris galėtų sustabdyti kraujavimus ir jų neigiamą įtaką gyvenimo kokybei.“

Tai pirmasis vaistas, kuris yra leidžiamas poodine injekcija (po oda) vieną kartą per savaitę, todėl hemofilijos A gydymas tampa lengvesnis.

Kaip rašoma pranešime, yra įrodyta, kad emicizumabas, lyginant su šiuo metu registruotais vaistais, efektyviai sumažino kraujavimų dažnį. Be to,  vieną kartą per savaitę skiriama injekcija po oda gerokai palengvino vaisto suleidimo procedūrą, o tai ypač svarbu mažiesiems hemofilija A su inhibitoriais sergantiems pacientams ir jų šeimos nariams.

Apie hemofiliją A

Hemofilija A yra paveldima, sunki liga. Ja sergančių pacientų kraujo krešėjimas yra nepilnavertis, todėl jie kenčia nuo nekontroliuojamų ir dažnai be priežasties atsirandančių kraujavimų. Hemofilija A serga apie 320 tūkst. žmonių pasaulyje, iš jų maždaug 50-60 proc. serga sunkia šios ligos forma. Lietuvoje hemofilija A serga maždaug 130 pacientų.

Hemofilija A sergančių pacientų kraujyje VIII faktoriumi vadinamo krešėjimo baltymo yra per mažai arba visai nėra. Sveiko žmogaus organizme, prasidėjus kraujavimui, VIII faktorius suriša IXa ir X krešėjimo faktorius. Šis etapas yra būtinas formuojantis krešuliui, kuris sustabdo kraujavimą. Emicizumabas yra bispecifinis antikūnas, imituojantis VIII faktoriaus veikimą, t.y. tiesiogiai veikiantis IXa ir X krešėjimo faktorius – juos sujungia.

Nuo hemofilijos A sunkumo formos priklauso kraujavimų, ypač į sąnarius arba raumenis, dažnis. Šie kraujavimai gali sukelti rimtų sveikatos problemų – jie dažnai sukelia skausmą, lėtinį sąnarių sutinimą, deformaciją, sumažėjusį judrumą ir ilgalaikį sąnarių pakenkimą. Sunki gydymo komplikacija yra inhibitorių prieš gydymui skirto VIII krešėjimo faktoriaus atsiradimas. Inhibitoriai yra organizmo imuninės sistemos gaminami antikūnai, kurie prisiriša prie gydymui skiriamo VIII faktoriaus ir blokuoja jo veikimą.

Rašyti komentarą
Komentarai (0)

SUSIJUSIOS NAUJIENOS