Naująjį vaistą nuo Alzheimerio ligos užregistravo avansu | KaunoDiena.lt

NAUJĄJĮ VAISTĄ NUO ALZHEIMERIO LIGOS UŽREGISTRAVO AVANSU

JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) užregistravo naują vaistinį preparatą Alzheimerio ligai gydyti. Sparčiai senstant Vakarų visuomenėms ir daugėjant šios ligos atvejų, į naująjį vaistą dedama daug vilčių. Tačiau ar jos iš tiesų pagrįstos?

Sulaukė prieštaringų vertinimų

Naujasis vaistas adukanumabas yra pirmasis po beveik dviejų dešimtmečių patvirtintas vaistinis preparatas, skirtas Alzheimerio ligai gydyti ir pirmasis – skirtas ne su šia liga susijusiems simptomams, o jos priežastims šalinti, pirmasis, skirtas apsaugoti nuo šios ligos sukeliamos demencijos. FDA sprendimo buvo nekantriai laukiama, tačiau jis vertinamas prieštaringai. AFP-BNS pranešė, kad preparatas buvo registruotas, nepaisant nepriklausomų ekspertų grupės rekomendacijų. Praėjusį lapkritį ekspertai nerado pakankamų vaisto naudingumo įrodymų. Vis dėlto FDA šiam preparatui taikė paspartinto registravimo procedūrą, pasitelkiamą, kai agentūra būna įsitikinusi, kad, palyginti su esamais gydymo metodais, nauja priemonė gali suteikti reikšmingos naudos, tačiau tam tikrų abejonių dar išlieka.

Protestuodamas prieš tokį FDA sprendimą, atsistatydino vienas jos ekspertas. Pasigirdo užsienio mokslininkų vertinimų, kad, geriausiu atveju, šio vaisto nauda minimali, kad jis galbūt taps katalizatoriumi kuriant geresnius vaistus ateityje. O kaip šį vaistą vertina Lietuvos gydytojai?

Santaros klinikų Neurologijos centro gydytojo neurologo dr. Arūno Vaitkevičiaus teigimu, Lietuvoje, kaip ir visame pasaulyje, Alzheimerio ligai gydyti naudojami dviejų grupių vaistai. Lietuvoje kompensuojamieji yra memantinas ir donepezilas. "Tačiau jie yra simptominio gydymo vaistai, t.y. iš esmės nekeičiantys ligos eigos. Šie vaistai per tam tikrus receptorius stimuliuoja išlikusius galvos smegenų neuronus ir tokiu būdu pagerina jų funkciją, taip pagreitindami atminties ar orientacijos procesus. Kažkuriam laikui jie turi tam tikrą poveikį ir simptomiškai galima tikėtis stabilizuoti paciento būklę", – pasak gydytojo neurologo, vartojant šiuos vaistus, degeneracinis procesas galvos smegenyse vyksta toliau, tačiau ligos simptomai kurį laiką būna lengvesni.

Arūnas Vaitkevičius: tokį sprendimą registruoti vaistą, matyt, padiktavo didžiuliai lūkesčiai. Asmeninio archyvo nuotr.

Anot gydytojo, iki šiol nebuvo jokių vaistų, kurie sustabdytų pačią Alzheimerio ligos esmę – neurodegeneracinį procesą ir neuronų žūtį. "Tas pats pasakytina apie daugelį galvos smegenų ligų – mes iki šiol neturime labai akivaizdaus proveržio gydant neurodegeneracines nervų sistemos ligas. Ir, pavyzdžiui, Parkinsono ligai gydyti yra skiriama įvairių vaistų, tačiau iš esmės jie tik atitolina arba sumažina simptomus", – sakė A.Vaitkevičius.

Jis atkreipė dėmesį, kad klinikiniai tyrimai, bandant sukurti naujus vaistus nuo Alzheimerio ligos, nuolatos vyko visus tuos 20 metų. Tačiau dažniausiai arba nepasiteisindavo jų poveikis atliekant bandymus su laboratoriniais gyvūnais, arba kildavo saugumo klausimų, ir tyrimai su žmonėmis arba iš viso nebuvo atliekami, arba būdavo nutraukiami anksčiau laiko.

Keičia žaidimo taisykles

"Naujasis vaistas adukanumabas veikia, arba greičiau – tikėtina, kad paveiks ligos esmę. Manoma, kad Alzheimerio ligą lemia tam tikros baltymų sankaupos, vadinamosios amiloido plokštelės, susidarančios galvos smegenyse žmonėms susirgus šia liga. Šios baltymų sankaupos ima formuotis smegenyse dėl iki galo neišaiškintų priežasčių, jos ilgainiui veikia toksiškai ir naikina smegenų neuronus. Ir būtent beta amiloido grandį veikiantys vaistai nuo Alzheimerio ligos šiuo metu yra viena iš klinikinių tyrimų krypčių", – atkreipė dėmesį gydytojas neurologas.

Vis dėlto trečios fazės adukanumabo klinikiniai tyrimai buvo nutraukti – atrodė, kad ir šis vaistas nepasiteisins. A.Vaitkevičiaus teigimu, taip atsitiko dėl to, kad nors ir buvo nustatyti šio vaisto sukeliami biocheminiai pokyčiai (amiloido kiekis galvos smegenyse sumažėjo), tačiau reikšmingo klinikinio pagerėjimo nenustatyta: "T. y. nepagerėjo žmonių, sergančių Alzheimerio liga, savarankiškumas, atmintis, orientacija, apsitarnavimo funkcijos. Būtent tai ir kelia daug abejonių dėl vaisto poveikio. Vėliau vaistą tyrusi farmacijos kompanija patikrino ir perskaičiavo tų ne iki galo baigtų tyrimų duomenis ir vis dėlto nusprendė, kad, skiriant didžiausią preparato dozę tam tikromis sąlygomis, vaistas gali sukelti ir juntamų klinikinių pokyčių pacientams."

Tačiau mokslininkų bendruomenės diskusijos netyla, nes kol kas nerasta visus įtikinančio atsakymo, ar vaistas iš tiesų efektyvus. "Juk mes negalime skirti vaistų, neturėdami labai apčiuopiamų įrodymų, kad jis bus naudingas pacientui. Tačiau dabar žaidimo taisyklės keičiamos – FDA ekspertai nusprendė, kad verta registruoti ir skirti šį vaistą, kad vadinamasis jo naudos ir rizikos santykis yra palankus, kad vaisto nauda yra tikėtina, nepaisant to, kad įtikinamų duomenų apie tai nėra", – gydytojas atkreipė dėmesį, kad FDA vaistą užregistravo, tačiau įpareigojo farmacijos kompaniją toliau tęsti vaisto tyrimus, stebėti pacientus.

Problemos ilgėjant amžiui

"Tokį sprendimą registruoti vaistą, matyt, padiktavo didžiuliai lūkesčiai. Naująjį vaistą FDA registravo vadovaudamasi nuostata, kad gydant Alzheimerio ligą verta tikėtis bent jau tikėtinos naudos. Vakarų šalyse, tokiose kaip JAV, kur gyvenimo kokybė geresnė, žmonės ėmė gyventi ilgiau. Ir kuo vyresnis žmonių amžius, tuo Alzheimerio ligos pasireiškimo procentinis dažnis didesnis. Artėjant link 90 metų, nuo trečdalio iki pusės žmonių jau galima rasti Alzheimerio ligos požymių", – anot A.Vaitkevičiaus, Vakarų valstybėse atsižvelgiama ir į tai, kad senėjanti populiacija yra didžiulis krūvis visai socialinei apsaugai.

Šiose valstybėse skaičiuojami sveikatos priežiūros ir slaugos kaštai, slaugos namų išlaikymas ir kitos socialinės paslaugos, taip pat tai, kiek visuomenei kainuoja išlaikyti artimuosius, kurie, slaugydami žmones, sergančius Alzheimerio liga, netenka darbo. "Skaičiuojama, kad išlaidos Alzheimerio ligai gydyti, tiesioginės ir netiesioginės išlaidos pacientams gydyti, prižiūrėti ir slaugyti viršija šių sričių išlaidas onkologinėms bei širdies ir kraujagyslių ligoms. Paaiškėjo, kad neurodegeneracinės ligos savo išlaidomis jau gerokai viršija visas kitas ligų grupes", – teigė gydytojas neurologas.

Pasak jo, šiame etape reikėtų klausti, ne kada adukanumabas bus Europoje, Lietuvoje, o ar jis apskritai mus pasieks. "Neaišku, koks bus Europos vaistų agentūros (EVA) sprendimas. Šis vaistas yra biologinės terapijos vaistinis preparatas, dėl to jis ES turi būti registruojamas centralizuotu būdu. Taigi, kaip ir vakcinų nuo COVID-19 infekcijos atveju, ne Lietuva ar kitos šalys atskirai, o EVA spręs, ar registruoti šį vaistą, ar ne. Neretai pasitaiko, kad FDA ir EVA nuomonės išsiskiria iš esmės. Šiuo atveju, ypač esant tokiems prieštaringiems duomenims apie galimą vaisto poveikį, kyla pagrįstų abejonių, ar Europoje šis vaistas apskritai bus užregistruotas", – pastebėjo pašnekovas.

Jei EVA ir užregistruotų šį biologinį vaistą, neaišku, kada jis taptų prieinamas pacientams Lietuvoje. Skelbta, kad gydymas naujuoju vaistu vienam pacientui vieniems metams JAV kainuos daugiau kaip 50 tūkst. dolerių. A.Vaitkevičiaus teigimu, tai dar negalutinė gydymo kaina – kad ir kokia ji būtų Europai, Lietuvai, kol kas nežinoma: "Daugelyje šalių kompensavimo tvarka remiasi farmakoekonominiais rodikliais, t.y. naudos ir kaštų analize. Kol kas neaišku, ar išleidę nemažus pinigus kai kurių pacientų gydymui šiuo vaistu, gautume realios naudos, ar sumažėtų žmonių, sergančių Alzheimerio liga, slaugos poreikis, išlaidos slaugai, priežiūrai ir t.t."

Jei vaistas būtų registruotas Europoje, vėliau reikėtų svarstyti jo kompensavimo tvarkos Lietuvoje klausimą, t.y. kokiomis sąlygomis ir kokiems pacientams (atsižvelgiant į ligos stadiją, sunkumą, gretutines ligas ir kitus veiksnius) jis būtų skiriamas.

Be to, gydytojas pabrėžė: kadangi tai yra intraveninis vaistas, lašinamas į veną kas keturias savaites, jis negalės būti skiriamas naudoti namuose ar poliklinikoje. "Vaistas turės būti skiriamas stacionare arba, tikėtina, kad tam turėtų būti steigiami dienos stacionarai. Taigi, prie vaisto kainos prisidėtų dar ir šios išlaidos, įvairios organizacinės išlaidos", – išaugsiančius kaštus įvardijo pašnekovas.

Kol kas žiūri atsargiai

Kauno klinikų Neurologijos klinikos gydytoja neurologė dr. Greta Pšemeneckienė naujo vaisto nuo Alzheimerio ligos registravimą vertina kaip teigiamą postūmį, tačiau išsako abejonę dėl mokslinio pagrįstumo: "Alzheimerio liga – sudėtinga, pasižyminti labai daug skirtingų veiksnių, kurie lemia jos išsivystymą, ir naujo jai gydyti skirto vaisto sukūrimas iš esmės yra teigiamas postūmis medicinos moksle. Žinoma, kol kas į jį reikėtų žiūrėti atsargiai, nes atliktų tyrimų, per kuriuos vertintas šio vaisto efektyvumas, duomenys prieštaringi. Manau, jei ateitų į Europą ir Lietuvą, jis būtų tinkamas tik tam tikrai žmonių, sergančių Alzheimerio liga, grupei, tikslingai atrinktiems pacientams. Tai tikrai nebus vaistas, lengva ranka skiriamas visiems ligoniams. Mano nuomone, jis galėtų būti skiriamas jaunesniajai pacientų grupei, asmenims, kuriems nustatytas lengvas pažinimo funkcijos sutrikimas arba lengva demencija, kol dar liga neįsismarkavusi. Kol kas norėtųsi didesnės apimties klinikinių studijų, su aiškesniais rezultatais, kad galėtume pasidžiaugti pažanga gydant Alzheimerio ligą."

Pasak gydytojos, nepaisant prieštaringų tyrimų duomenų, JAV FDA patvirtino šį vaistą kaip tinkamą Alzheimerio ligai gydyti. "Naujasis vaistas yra žmogaus monokloninis antikūnas, jis jungiasi prie smegenyse besikaupiančio blogojo beta amiloido baltymo ir stabdo jo kaupimąsi. Tai teikia vilčių, kad atliekant biožymenų tyrimus ir gerėjant galimybėms nustatyti ankstyvuosius pokyčius smegenyse dar iki klinikinės Alzheimerio ligos stadijos, t.y., kol dar nepasireiškė pažinimo sutrikimų arba demencija, skirdami šį ar panašų vaistą galbūt galėtume užbėgti už akių demencijos sindromui, jį atitolinti arba sustabdyti", – vylėsi G.Pšemeneckienė.

Vis dėlto, gydytojos žodžiais, pradėjus naudoti šį vaistą, Alzheimerio liga netaps išgydoma. "Panašūs vaistai jau ne vienus metus yra naudojami ir kitoms lėtinėms ligoms gydyti, jie taikomi ir, pavyzdžiui, išsėtinei sklerozei gydyti. Tačiau dėl to ta liga netampa išgydoma – tokie vaistai tik pristabdo ligos progresavimą", – atkreipė dėmesį gydytoja neurologė.

Greta Pšemeneckienė: tai tikrai nebus vaistas, lengva ranka skiriamas visiems ligoniams. Laimučio Brundzos nuotr.

Ji pastebėjo, kad kol kas Alzheimerio liga nelengvai diagnozuojama ankstyvesnėse stadijose, kol nepasireiškia pažinimo funkcijų sutrikimas. "Pagal galiojančius diagnostikos kriterijus mes neturime galimybės nustatyti Alzheimerio ligos, kol ji nepasireiškė kliniškai. Moksliniuose tyrimuose įvardijamos ir ikiklinikinės Alzheimerio ligos stadijos, subjektyvus pažinimo funkcijos sutrikimas, kai žmogus jį jaučia, bet objektyvūs tyrimo metodai dar nenustato to sutrikimo. Yra atliekamos studijos, tiriant amiloido baltymo kaupimosi ypatumus žmonėms, jaučiantiems pirmuosius Alzheimerio ligos simptomus ir jų dar nejaučiantiems. Tačiau kol kas klinikinėje praktikoje garantuotai negalime pasakyti, ar žmogus serga arba ar jis sirgs Alzheimerio liga tol, kol nepasireiškė pažinimo funkcijos sutrikimas", – sakė gydytoja neurologė.

Alzheimerio ligos diagnozė nustatoma derinant klinikinius radinius su diagnostinių tyrimų (galvos smegenų kompiuterinės tomografijos, magnetinio rezonanso tomografijos) rezultatais. Dažniausiai tai būna kompleksinė diagnozė, kai prireikia ne tik neurologo, bet ir psichiatro ar psichologo, geriatro konsultacijos.

Pasak G.Pšemeneckienės, nors Alzheimerio liga vadinama pagyvenusių žmonių liga, pasitaiko ir jaunų pacientų. "Esu turėjusi ir apie 40 metų demencija sergantį pacientą, tačiau tokių atvejį pasitaiko gana retai. Kalbant apie Alzheimerio ligą, išskiriama ankstyvos ir vėlyvos pradžios Alzheimerio liga. Amžiaus riba čia yra 65 metai. Asmenys, susirgę šia liga iki 65 metų, serga vadinamąja ankstyvos pradžios Alzheimerio liga", – gydytojos teigimu, skaičiuojama, kad šiuo metu apie 10 proc. visų Alzheimerio ligos atvejų sudaro ankstyvos pradžios atvejai.

Sumažina riziką susirgti

Vienas iš Alzheimerio ligą lemiančių veiksnių – genetinis. Egzistuoja ir lyties faktorius – moterys šia liga serga dažniau. "Manoma, kad, esant ilgalaikiam miego sutrikimui, taip pat didėja rizika susirgti Alzheimerio liga. Neretai ji pasireiškia greta kraujagyslinės smegenų patologijos – tai gali paankstinti arba paryškinti ligos simptomatiką. Nesveika mityba, cholesterolio perteklius, bloga glikemijos (cukraus kiekio kraujyje) kontrolė, mažas fizinis aktyvumas, nevisavertis socialinis gyvenimas, lėtinis nuovargis – visa tai taip pat gali didinti riziką susirgti Alzheimerio liga", – vardijo G.Pšemeneckienė.

Pasak jos, siekiant atitolinti šią ligą, padeda judėjimas, fizinis aktyvumas, arterinio kraujospūdžio, kūno masės, cholesterolio kontrolė. "Noriu atkreipti dėmesį, kad tai tik sumažina riziką ir galbūt atitolina ligą, tačiau minėtų veiksnių kontroliavimas dar nereiškia, kad šios ligos išvengsime", – pabrėžė gydytoja neurologė.

Jos teigimu, medicina šiais laikais gali reikšmingai pratęsti žmogaus gyvenimą – transplantuoti susidėvėjusius organus, galūnes pakeisti dirbtinėmis, tačiau efektyviai pagerinti proto veiklą, atmintį vis dar nesugebama. "Kol kas žmogus dar nesurado būdo ar metodo, kaip sugrąžinti prarastus pažinimo gebėjimus. Todėl, kad ir kokios kilmės būtų kognityvinis pažeidimas, svarbu užkirsti kelią, kad jis apskritai neįvyktų. Nes jeigu jis jau įvykęs, tai grąžinti tai, kas buvo iki tol, beveik nėra vilties. Ir naujasis vaistas nuo Alzheimerio ligos būtų skirtas ne pašalinti tam, kas jau yra įvykę, sutrikę, bet sustabdyti tų sutrikimų progresavimą, kad neblogėtų toliau", – aiškino G.Pšemeneckienė.

Todėl pajutus pasikartojančių atminties, kalbos, orientacijos ar kitų pažinimo funkcijų sutrikimų, reikėtų kuo anksčiau pasirodyti gydytojui. "Gal ne kiekvienam reikia gydytojo specialisto konsultacijos, bet apie tokius pokyčius reikėtų bent jau pasisakyti šeimos gydytojui, aptarti su šeimos nariais. Labai svarbu, kad kai žmogus kreipiasi dėl atminties ar kitų pažinimo funkcijų sutrikimų, kad jį atlydėtų šalia dažniausiai būnantis asmuo ir galėtų iš šalies suteikti informacijos, ar ir kaip keičiasi žmogaus gebėjimai, įpročiai. Vis dėlto ne kiekvienas atminties ar orientacijos sutrikimas, išsiblaškymas yra demencijos požymis. Tačiau jei tai kartojasi, progresuoja, blogėja, kelia abejonių, reikėtų pasikonsultuoti su gydytoju", – ragino G.Pšemeneckienė.

Labiausiai paplitusi demencijos forma

Alzheimerio liga yra labiausiai paplitusi demencijos forma. Manoma, kad pasaulyje yra 50 mln. šios ligos paveiktų žmonių; ji paprastai pasireiškia asmenims nuo 65 metų amžiaus. Ligai progresuojant pacientų smegenų audiniai pamažu ardomi, todėl žmonių atmintis labai susilpnėja, prarandamas gebėjimas orientuotis, o kai kada ir vykdyti elementarią kasdienę veiklą. Pacientams taip pat dažnai pasireiškia staigūs nuotaikos svyravimai ir sutrinka gebėjimas bendrauti.

Demenciją dažniausiai sukelia smegenis paveikiančios būklės, tokios kaip Alzheimerio liga, insultas ar galvos trauma. Pasaulio sveikatos organizacija skaičiuoja, kad iki 2050 m. žmonių, sergančių demencija, patrigubės – ja sirgs apie 152 mln. Prognozuojama, kad dauguma žmonių, kurie susirgs demencija, gyvens žemų ir vidutinių pajamų šalyse.

 

GALERIJA

  • Arūnas Vaitkevičius: tokį sprendimą registruoti vaistą, matyt, padiktavo didžiuliai lūkesčiai.
  • Greta Pšemeneckienė: Tai tikrai nebus vaistas, lengva ranka skiriamas visiems ligoniams.
Rašyti komentarą
Komentarai (0)

SUSIJUSIOS NAUJIENOS